¿Curar enfermedades hereditarias con células madre?



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Células madre para sanar un trastorno metabólico hereditario

Investigadores británicos han producido células madre pluripotentes inducidas (células iPS) a partir de células de la piel de pacientes con un trastorno metabólico y luego las han convertido con éxito en células hepáticas sanas. Luego, los investigadores probaron las células sanas de los animales en ratones para curar la enfermedad hereditaria "deficiencia de alfa-1-antitripsina".

Este es un paso más en el camino hacia el uso médico de las células iPS, incluso si el método solo se ha probado en ratones hasta el momento, Allan Bradley y sus colegas del Instituto Sanger en Hinxton, Reino Unido, escriben en la edición actual de la revista "Nature". Los científicos británicos continuaron que los cambios genéticos que habían llevado al desarrollo de células cancerosas a partir de las células madre en experimentos anteriores no habían ocurrido en los ensayos actuales. Dado que las células iPS son ética y moralmente menos controvertidas que las llamadas células madre embrionarias, la investigación pone una gran esperanza en el uso médico de las células madre pluripotentes inducidas producidas artificialmente.

Enfermedad hepática curada con células madre pluripotentes inducidas Los científicos del Instituto Sanger, que es un centro de investigación del genoma sin fines de lucro en Hinxton, nueve millas al sur de Cambridge que se enfoca en desarrollar la "base genética de la salud y la enfermedad", han logrado un éxito significativo en el desarrollo de células madre pluripotentes inducidas. Después de que los investigadores de la Escuela de Medicina de Hannover (MHH) y el Instituto Max Planck de Biomedicina Molecular en Münster informaron sobre el uso exitoso de las células iPS para tratar la enfermedad hepática en ratones en julio, los investigadores británicos ahora han podido confirmar estos resultados. Allan Bradley y sus colegas fabricaron células iPS a partir de células de la piel de pacientes con un trastorno metabólico, repararon los errores genéticos responsables de la aparición de la enfermedad hereditaria utilizando dos métodos conocidos y luego implantaron las células en ratones que padecían el mismo trastorno metabólico. De esta manera, Allan Bradley y su equipo informaron que la enfermedad hereditaria "deficiencia de alfa-1-antitripsina" se curó en los ratones.

Deficiencia de alfa-1-antitripsina La "deficiencia de alfa-1-antitripsina" es un trastorno hereditario que, como una enfermedad llamada monogenética, conduce a alteraciones graves del metabolismo. La enfermedad es causada por la mutación de un solo gen, cuyo inicio requiere cambios en ambas copias del gen en cuestión en los cromosomas de un paciente. Como informan Allan Bradley y sus colegas, aproximadamente una de cada 2.000 personas de ascendencia del norte de Europa desarrolla "deficiencia de alfa-1-antitripsina". Según los investigadores británicos, las consecuencias de la enfermedad metabólica hereditaria pueden extenderse a la cirrosis hepática, que en el peor de los casos puede requerir un trasplante de hígado. Bradley y su equipo utilizan el llamado gen de salto (transposón) y enzimas especiales, las nucleasas de dedos de zinc, para corregir los defectos genéticos en las células iPS obtenidas de las células de la piel de tres pacientes con la enfermedad metabólica. Luego, los investigadores insertaron las células humanas en el tejido hepático de ratones con el mismo trastorno metabólico. Allí, las células iPS asumieron la función de las células hepáticas defectuosas y, por lo tanto, ayudaron a liberar a los ratones de su enfermedad hereditaria, escribieron los científicos británicos en la revista "Nature". Aparentemente, las células humanas se integraron de manera relativamente suave en el tejido hepático de los ratones. En contraste con estudios previos, no se formaron células tumorales a partir de las células iPS durante la intervención actual, los investigadores enfatizaron y agregaron que, por lo tanto, el método podría usarse en el futuro para el tratamiento de enfermedades monogenéticas. Sin embargo, se necesitan más investigaciones para analizar las mutaciones en la composición genética de las células iPS que ocurrieron durante el estudio, incluso si no se han desarrollado células tumorales a partir de ellas, explicaron Bradley y sus colegas.

Crítica de la investigación con células madre Las células madre pluripotentes inducidas se han investigado como un posible reemplazo de las células madre embrionarias altamente controvertidas durante años, y la reprogramación de las células madre de otras células se ha tratado como una alternativa éticamente racional a las células madre embrionarias. Las preocupaciones morales y éticas han dado a las células madre embrionarias una reputación extremadamente mala y a menudo han sido objeto de críticas. Porque los primeros embriones humanos tienen que ser destruidos para producir las células. Por último, pero no menos importante, la cría de embriones en el laboratorio (clonación) criados por partidarios de las células madre embrionarias para generar las células madre ha provocado protestas masivas en público. En Alemania, la disputa entre opositores y partidarios de la investigación con células madre embrionarias también gira en torno a cuándo un embrión debe protegerse como vida humana de conformidad con el artículo 1 de la Ley Fundamental. Las discusiones éticas comparables son de menor importancia para las células iPS, pero este año ha surgido una controversia sobre posibles problemas de salud causados ​​por las células madre pluripotentes (embrionarias e inducidas). Científicos estadounidenses de la Universidad de California, la Escuela de Medicina de San Diego y el Instituto de Investigación Scripps han identificado serios cambios genéticos en las líneas de células madre pluripotentes que, en el peor de los casos, pueden conducir a la formación de tumores. (fp)

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Imagen: Crédito de la foto: Martin Gapa / pixelio.de

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Vídeo: Qué enfermedades se pueden tratar con células madre?


Comentarios:

  1. Grora

    Esta respuesta, es inigualable.

  2. Channon

    la frase admirable

  3. Atif

    brillar

  4. Rangford

    En mi opinión, se cometen errores. Tenemos que hablar.



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